Att ta fram ett helt nytt läkemdel är en mycket kostsam och tidskrävande process. Det tar ca 15 år av forskning och utveckling innan produkten når marknaden och då har processen vanligtvis kostat närmare 10 miljarder kronor.
Första steget är att identifiera möjliga läkemedelssubstanser. Förr gjordes det genom att testa substanser från naturen som man sedan framställde på kemisk väg och optimerade för att få så bra egenskaper som möjligt. Numera använder man sig av datorbaserade tekniker där man kan göra teoretiska tester av ett stort antal substanser på kort tid, innan man går vidare och testar i praktiken på djur och sedan människor.
Innan en ny substans ges till människor för första gånen görs icke-kliniska försök på först celler och djurorgan (in vitro tester) och sedan på levande djur (in vivo tester). Djurförsök är ett känsloladdat ämne för många. Men tester på djur är nödvändiga för att få fram nya säkra behandlingar. Kosmetika och hudprodukter får inte längre testas på djur. Men för att ett läkemedel ska godkännas av myndigheterna och nå patienterna måste det finnas dokumenterade djurstudier. Djur som används för läkemedelstester måste vara uppfödda för att användas i försök. Det är aldrig vilda djur som fångas in. Alla djurförsök måste godkännas av både läkemedelsmyndigheten i det aktuella landet och av en etisk kommitte. De vanligaste försöksdjuren är gnagare som mus, råtta, hamster, marsvin och kanin. Men en ny läkemedelsubstans måste också testas på icke-gnagare, t.ex. hund eller apa (arter inom familjen människoapor är inte tillåtna som försöksdjur).
Att det inte är tillräckligt att testa en ny substans på endast en djurtyp visades tydligt i samband med den s.k. Neurosedyn-katastrofen, som fick förödande konsekvenser för de barn vars mödrar ätit Neurosedyn (aktiv substans: talidomid) under graviditeten. Talidomid hade då bara testats på möss, vilka inte påverkas på samma sätt som människor och därför inte uppvisade några fosterskador. Hade substansen istället testats på andra djurarter hade de fosterskadliga effekterna kunnat upptäckas långt tidigare.
Nästa steg i läkemedelsutvecklingen utgörs av kliniska tester på människor, s.k. kliniska prövningar/läkemedelsstudier. Även tester på människor måste ha ett myndighetsgodkännande och ett godkännande från en etisk kommitte. I Fas I – studier testar man ett läkemedel på människa för första gången. Man ger då läkemedlet i låg dos till ett fåtal friska frivilliga, vanligtvis unga män. Syftet är att undersöka om de resultat man sett i djurstudierna också stämmer på människor. Man vill se hur människor tolerear substansen, hur substansen verkar i kroppen, och hur kroppen tar upp och sedan gör sig av med läkemedlet. Första gången som ett nytt läkemedel testas på patienter är i Fas II-studier. Då ges olika doser av läkemedlet till en liten grupp människor som lider av den aktuella sjukdomen. Syftet med fas II-studier är att fastställa en optimal dos som sedan ska testas på ett större antal patienter (flera hundra eller tusen patienter) i Fas III-studier. I fas III-studier får en grupp patienter det nya läkemedlet medans en annan grupp får en verkningslös kopia (placebo) eller ett redan tillgängligt läkemedel för samma sjukdom. Patienterna fördelas slumpvis mellan de olika behandlingarna och oftast vet varken patienten eller dess läkare vilken behandling som givits patienten. Det avslöjas först efter att studien är avsultad. I fas III-studier undersöks både läkemedlets effekt och biverkningar.
Parallellt med den icke-kliniska och kliniska utvecklingen pågår ett arbete för att utveckla den bästa beredningsformen, alltså en passande tablett, kapsel, lösning etc., samt att utveckla en tillverkningsmetod för storskalig produktion, hitta det optimala förpackningsmaterialet och att undersöka hållbarhet och förvaringsbetingelser.
Allt utvecklingsarbete ska dokumenteras och återspegla läkemedlets kvalitet, säkerhet och effekt. Det är denna dokumentation som ska skickas in till läkemedelsmyndigheterna och utgöra grunden för ett godkännande av den nya produkten. En ansökan om ett nytt läkemedel består vanligtvis av 100 000-tals sidor. Numera kan ansökningar skickas in på elektronisk väg till de flesta läkemedelsmyndigheter, men för bara några år sedan var det vanligt att istället för att sända iväg några CD-skivor så fick man skicka en hel lastbil med all dokumentation i pappersform.
Värt att notera är att av 10-15 läkemedelskandidater som når fram till den kliniska utvecklingsfasen, fas I, är det endast en som når ända fram till ett myndighetsgodkännande. Kraven på läkemedel är, och ska så klart vara, väldigt hårda.
Verkar det ni nyss läste spännande?! Läkemedelsutveckling är spännande, och det är väldigt kul och intressant att vara en del av det! I ett annat inlägg ska jag berätta lite närmre vad mitt jobb går ut på. 🙂
Apotekare S. - SOM VILL BLI läkare 